Tahmini okuma süresi: < 1 dakika

Avalglucosidase alfa, 2021 yılında ABD ve İsviçre’de infüzyonluk çözelti (Nexviadyme®) için bir konsantre toz olarak onaylanmıştır.

  • Geç başlangıçlı Pompe hastalığı olan hastalarda uzun süreli enzim replasman tedavisi için enzim grubundan aktif bir bileşendir.
  • Lizozomal glikojenin parçalanmasından sorumlu olan eksik asidik α-glukozidazın yerini alır.
  • İlaç intravenöz infüzyon olarak verilir.
  • En yaygın olası yan etkiler, aşırı duyarlılık reaksiyonlarını içerir.

Kimyasal

Yapı ve özellikler

  • Avalglucosidase alfa, biyoteknolojik yöntemler kullanılarak üretilen bir insan asidik α-glucosidase’dir.
  • Her biri iki terminal mannoz-6-fosfat parçası içeren yaklaşık 7 hekzamannoz yapısı ile molekül üzerindeki oksitlenmiş sialik asit kalıntılarına konjuge edilir.
  • Proteinin moleküler kütlesi yaklaşık 124 kDa’dır.

Etkileri

Avalglukosidaz alfa, asidik α-glukosidaz eksikliğini telafi eder. Bu enzim, lizozomal glikojenin parçalanmasından sorumludur. İkame tedavisi, doku hasarını önleyen glikojeni giderek daha fazla parçalayabilir. Avalglucosidase alfa, lizozomlarda alınabilmesi için yapısal olarak modifiye edilmiştir.

Endikasyonlar

Geç başlangıçlı Pompe hastalığı olan hastalarda uzun süreli enzim replasman tedavisi için.


Uzman bilgisine göre dozajlanır. İlaç intravenöz infüzyon olarak verilir.

Kontrendikasyonlar

  • Hayatı tehdit eden aşırı duyarlılık

Önlemlerin tamamı ürün bilgi sayfasında bulunabilir.

istenmeyen etkiler

En yaygın olası yan etkiler, aşırı duyarlılık reaksiyonlarını içerir.

Facebook Yorumları